Allarme sui farmaci orfani: solo 44 sul mercato in sette anni

Farmaci

Per le malattie rare l’attesa è ancora lunga: in sette anni sono arrivati sul mercato dell’Unione europea 44 farmaci destinati a curarle. Ma all’inizio dei test clinici erano 500. Un dato che per Silvio Garattini, direttore dell’Istituto Mario Negri, è una “fonte di preoccupazione”, come dichiara a Nature News. Quali sono i motivi? Secondo uno studio del centro di ricerca milanese, influiscono negativamente le prove cliniche di durata limitata e su campioni esigui. Che, di fatto, formano un “collo di bottiglia” per i nuovi medicinali. L’Agenzia europea per il farmaco (Emea) non condivide il risultato dell’analisi del Mario Negri: l’ente comunitario sostiene che sono stati designati 621 farmaci, sottolineando che gran parte sono ancora in fase di sviluppo. E parla di “un successo senza precedenti”.

Sarebbero almeno trenta milioni le persone che soffrono di malattie rare in Europa e negli Stati Uniti. Ma è un universo molto frammentato, dove per ogni patologia può esserci un singolo caso in una nazione. Riunire le informazioni e condividere le esperienze diventa un passo importante. E i social network (come Facebook) facilitano l’incontro tra persone che vivono a grandi distanze, ma che hanno esigenze comuni. Uno studente della Columbia University, David Isserman, ha progettato uno spazio per accogliere le discussioni di chi soffre di malattie rare. Rareshare è una comunità formata da tanti piccoli gruppi che possono scambiarsi esperienze nei forum. E sostenersi. Il progetto è stato finanziato da Nutra Pharma, una società specializzate in ricerche sulle terapie per la distrofia muscolare e l’Aids. Ben più ambiziosa è l’idea di Jay Tenenbaum, un imprenditore che ha scoperto di avere un melanoma e, sconcertato dalla difficoltà di coordinare gli sforzi per finanziare le ricerche, ha immaginato un network su internet per unire ricercatori e finanziatori interessati a studi specifici. Collabrx ha raccolto donazioni da privati per milioni di dollari e, in questo modo, ha sostenuto gli esperimenti di laboratorio.